RNA 干擾療法 ft. 杜荷洲 Dr. Ho-Chou Tu

BTBA presents: 生技來一刻

RNA 干擾 (RNAi) 機制於 2006 年獲得諾貝爾生理或醫學獎，成為當時當紅的新興潛力藥物平台，然而早期的 RNA 干擾藥物開發連連失利，連藥廠巨人們都紛紛退出這個領域。 2018 年，Alnylam Pharmaceuticals 終於通過第一支 RNA 干擾藥物，並在短短幾年內陸續推出多款成功藥物，RNA 干擾療法又重新成為眾人的關注焦點。本集生技來一刻邀請到在 Alnylam 任職的杜荷洲博士，為我們介紹 RNA 干擾機制以及相關藥物開發，我們也談了這將近二十年 Alnylam 打關的種種難關，如何匯聚業界研究、基礎研究、多方專業的努力來共同推動 RNA 干擾藥物的問世。

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讓我們也一起回顧一下過去相關訪問：

• 「藥物製程專題 (二)-核酸藥物 ft. 朱治齊博士」https://tmrbiotechmoments.podbean.com/e/jimmy-chu/
• 罕見疾病的個人化療法 ft. 游維文 (Dr. Timothy Yu) https://tmrbiotechmoments.podbean.com/e/timothyyu/
• 基因編輯療法與罕見疾病 ft. 閔譯立 (Dr. Yi-Li Min) https://tmrbiotechmoments.podbean.com/e/yi-li-min/
• 千里之行，始於足下—新藥研發的第一步：標的確認 ft. Shian-Huey Chiang https://tmrbiotechmoments.podbean.com/e/shian-huey-chiang/

時間軸

• 講者介紹 (00:30)
• 加入 Alnylam 的時機、跟著公司成長 (7:05)
• RNA 干擾介紹 (10:15)
• 為什麼開發 RNA 干擾藥物花了將近 20 年？ (14:19)
• 基礎研究的重要性 (24:14)
• 為什麼許多 RNA 干擾藥物都是輸送到肝臟？ (25:43)
• 早期的藥物開發策略 (27:45)
• RNA 干擾療法的好處 (35:43)
• 在公司的角色的變化 (40:58)
• 遺傳學研究發表 (47:30)
• 公司文化以及中階主管的角色 (51:53)
• 帶領團隊的方式 (58:15)
• 當初可以做得更好的事情 (1:01:00)