))
Shortcast: A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD
Manage episode 380263924 series 3001064
Sisällön tarjoaa JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease. JIMD Podcasts and Journal of Inherited Metabolic Disease tai sen podcast-alustan kumppani lataa ja toimittaa kaiken podcast-sisällön, mukaan lukien jaksot, grafiikat ja podcast-kuvaukset. Jos uskot jonkun käyttävän tekijänoikeudella suojattua teostasi ilman lupaasi, voit seurata tässä https://fi.player.fm/legal kuvattua prosessia.
Dr Claire Horgan discusses the first year of offering gene therapy to patients with metachromatic leukodystrophy (MLD) in the UK. When given in a timely fashion the impact is incredible but large numbers of children remain ineligible for treatment. A retrospective cohort study of Libmeldy (atidarsagene autotemcel) for MLD: What we have accomplished and what opportunities lie ahead Claire Horgan, et al https://doi.org/10.1002/jmd2.12378
…
continue reading
171 jaksoa
Jaa
